本稿では、マッチングをしないコホート研究における発症リスク比に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式を導出しています。発症リスク比を見積もってサンプルサイズを設計しますが、発症リスク比の定義を用いると曝露群の発症確率が一意に定まるため、本質的には発症リスク差に対する公式と同値です。
なお、閲覧にあたっては、以下の点にご注意ください。
- スマートフォンやタブレット端末でご覧の際、数式が見切れている場合は、横にスクロールすることができます。
- 曝露（発症）状況を表す右下の添え字は、「0」である場合（$n_0,\pi_0$ など）や「2」である場合（$n_2,\pi_2$ など）がありますが、どちらも「非曝露群（コントロール群）」を表しています。
- 漸近的な性質を用いる際は、①中心極限定理が成り立つ、②漸近分散を推定する際に、母数をその一致推定量で置き換えることができるということが成り立つと仮定しています。
【公式】発症リスク比に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式
【公式】
発症リスク比に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式
Sample Size Determination for Risk Ratio Test
マッチングなしのコホート研究（積二項モデル）について、
各群のサンプルサイズを
\begin{gather}
n_1=n_0=N
\end{gather}
帰無仮説と対立仮説を
\begin{gather}
H_0:\pi_1-\pi_0=0 \quad H_1:\pi_1-\pi_0=\Delta
\end{gather}
とする。
非曝露群の発症確率と発症リスク比 \begin{gather} \pi_0 \quad \varphi \end{gather} を具体的定数として与え、 有意水準と検出力をそれぞれ、 \begin{align} \alpha \quad 1-\beta \end{align} とするとき、 \begin{gather} N= \left[\frac{Z_\alpha \cdot \sqrt{2\pi \left(1-\pi\right)}-Z_{1-\beta} \cdot \sqrt{\varphi\pi_0 \left(1-\varphi\pi_0\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}}{ \left(\varphi-1\right)\pi_0}\right]^2\\ \pi=\frac{ \left(\varphi+1\right)\pi_0}{2} \end{gather}
導出
発症リスク比の定義式より、 \begin{gather} \varphi=\frac{\pi_1}{\pi_0}\Leftrightarrow\pi_1=\varphi\pi_0 \end{gather} これを発症リスク差に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式に代入すると、 \begin{align} N&= \left[\frac{Z_\alpha \cdot \sqrt{2\pi \left(1-\pi\right)}-Z_{1-\beta} \cdot \sqrt{\varphi\pi_0 \left(1-\varphi\pi_0\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}}{\varphi\pi_0-\pi_0}\right]^2\\ &= \left[\frac{Z_\alpha \cdot \sqrt{2\pi \left(1-\pi\right)}-Z_{1-\beta} \cdot \sqrt{\varphi\pi_0 \left(1-\varphi\pi_0\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}}{ \left(\varphi-1\right)\pi_0}\right]^2 \end{align} 共通の発症確率の推定値は、 \begin{align} \pi&=\frac{\varphi\pi_0+\pi_0}{2}\\ &=\frac{ \left(\varphi+1\right)\pi_0}{2} \end{align} $\blacksquare$
参考文献
- ジョン・ラチン 著, 宮岡 悦良 監訳, 遠藤 輝, 黒沢 健, 下川 朝有, 寒水 孝司 訳. 医薬データのための統計解析. 共立出版, 2020, p.99-100
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