発症リスク差に関する非劣性試験のサンプルサイズ設計の公式

帰無仮説をいいかえると、 $$\begin{array}{c}{H}_0:{\pi }_1+\mathrm{\Delta }={\pi }_0=\pi \end{array}$$ 各群の発症確率の漸近分布は、 $$\begin{array}{c}{\hat{\pi }}_1\stackrel{d}{\to }\mathrm{N}[{\pi }_1,\frac{{\pi }_1(1-{\pi }_1)}{N}]\\ {\hat{\pi }}_0\stackrel{d}{\to }\mathrm{N}[{\pi }_0,\frac{{\pi }_0(1-{\pi }_0)}{N}]\end{array}$$ 正規分布の再生性より、標本発症リスク差の漸近分布は、対立仮説の下で $$\begin{array}{r}\widehat{\mathrm{RD}}\stackrel{d}{\to }\mathrm{N}[{\pi }_1-{\pi }_0,\frac{{\pi }_1(1-{\pi }_1)+{\pi }_0(1-{\pi }_0)}{N}]\end{array}$$ 帰無仮説の下で $$\begin{array}{r}\widehat{\mathrm{RD}}\stackrel{d}{\to }\mathrm{N}[-\mathrm{\Delta },\frac{({\pi }_0-\mathrm{\Delta })(1-{\pi }_0+\mathrm{\Delta })+{\pi }_0(1-{\pi }_0)}{N}]\end{array}$$ 帰無仮説の下での共通の発症確率の推定値は、 $$\begin{array}{r}\overline{\pi }={\pi }_0=\frac{{\pi }_1+{\pi }_0+\mathrm{\Delta }}{2}\end{array}$$ したがって、検定統計量の分散について、 $$\begin{array}{c}\frac{{\varphi }_0^2}{N}=\frac{(\overline{\pi }-\mathrm{\Delta })(1-\overline{\pi }+\mathrm{\Delta })+\overline{\pi }(1-\overline{\pi })}{N}\\ {\varphi }_0^2=(\overline{\pi }-\mathrm{\Delta })(1-\overline{\pi }+\mathrm{\Delta })+\overline{\pi }(1-\overline{\pi })\\ {\varphi }_0=\sqrt{\overline{\pi }(1-\overline{\pi })+(\overline{\pi }-\mathrm{\Delta })(1-\overline{\pi }+\mathrm{\Delta })}\end{array}$$ $$\begin{array}{c}\frac{{\varphi }_1^2}{N}=\frac{{\pi }_1(1-{\pi }_1)+{\pi }_0(1-{\pi }_0)}{N}\\ {\varphi }_1^2={\pi }_1(1-{\pi }_1)+{\pi }_0(1-{\pi }_0)\\ {\varphi }_1=\sqrt{{\pi }_1(1-{\pi }_1)+{\pi }_0(1-{\pi }_0)}\end{array}$$ これを非劣性試験におけるサンプルサイズの設計公式に代入すると、 $$\begin{array}{r}N={\left[\frac{Z_{\alpha }\cdot \sqrt{\overline{\pi }(1-\overline{\pi })+(\overline{\pi }-\mathrm{\Delta })(1-\overline{\pi }+\mathrm{\Delta })}-Z_{1-\beta }\cdot \sqrt{{\pi }_1(1-{\pi }_1)+{\pi }_0(1-{\pi }_0)}}{{\pi }_1-{\pi }_0+\mathrm{\Delta }}\right]}^2\end{array}$$ $◼$