発症リスク差に関する非劣性試験のサンプルサイズ設計の公式

帰無仮説をいいかえると、 \begin{gather} H_0:\pi_1+\Delta=\pi_0=\pi \end{gather} 各群の発症確率の漸近分布は、 \begin{gather} {\hat{\pi}}_1\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left[\pi_1,\frac{\pi_1 \left(1-\pi_1\right)}{N}\right]\\ {\hat{\pi}}_0\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left[\pi_0,\frac{\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}{N}\right] \end{gather} 正規分布の再生性より、標本発症リスク差の漸近分布は、対立仮説の下で \begin{align} \mathrm{\widehat{RD}}\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left[\pi_1-\pi_0,\frac{\pi_1 \left(1-\pi_1\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}{N}\right] \end{align} 帰無仮説の下で \begin{align} \mathrm{\widehat{RD}}\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left[-\Delta,\frac{ \left(\pi_0-\Delta\right) \left(1-\pi_0+\Delta\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}{N}\right] \end{align} 帰無仮説の下での共通の発症確率の推定値は、 \begin{align} \bar{\pi}=\pi_0=\frac{\pi_1+\pi_0+\Delta}{2} \end{align} したがって、検定統計量の分散について、 \begin{gather} \frac{\phi_0^2}{N}=\frac{ \left(\bar{\pi}-\Delta\right) \left(1-\bar{\pi}+\Delta\right)+\bar{\pi} \left(1-\bar{\pi}\right)}{N}\\ \phi_0^2= \left(\bar{\pi}-\Delta\right) \left(1-\bar{\pi}+\Delta\right)+\bar{\pi} \left(1-\bar{\pi}\right)\\ \phi_0=\sqrt{\bar{\pi} \left(1-\bar{\pi}\right)+ \left(\bar{\pi}-\Delta\right) \left(1-\bar{\pi}+\Delta\right)} \end{gather} \begin{gather} \frac{\phi_1^2}{N}=\frac{\pi_1 \left(1-\pi_1\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}{N}\\ \phi_1^2=\pi_1 \left(1-\pi_1\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)\\ \phi_1=\sqrt{\pi_1 \left(1-\pi_1\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)} \end{gather} これを非劣性試験におけるサンプルサイズの設計公式に代入すると、 \begin{align} N= \left[\frac{Z_\alpha \cdot \sqrt{\bar{\pi} \left(1-\bar{\pi}\right)+ \left(\bar{\pi}-\Delta\right) \left(1-\bar{\pi}+\Delta\right)}-Z_{1-\beta} \cdot \sqrt{\pi_1 \left(1-\pi_1\right)+\pi_0 \left(1-\pi_0\right)}}{\pi_1-\pi_0+\Delta}\right]^2 \end{align} $\blacksquare$