本稿では、対応のない連続値データに関するコホート研究・介入研究について、母平均の差に関する非劣性試験のサンプルサイズ設計の公式を導出しています。
なお、閲覧にあたっては、以下の点にご注意ください。
- スマートフォンやタブレット端末でご覧の際、数式が見切れている場合は、横にスクロールすることができます。
- 曝露（発症）状況を表す右下の添え字は、「0」である場合（$n_0,\pi_0$ など）や「2」である場合（$n_2,\pi_2$ など）がありますが、どちらも「非曝露群（コントロール群）」を表しています。
- 漸近的な性質を用いる際は、①中心極限定理が成り立つ、②漸近分散を推定する際に、母数をその一致推定量で置き換えることができるということが成り立つと仮定しています。
- 本稿では、検定にもとづくに考え方によるサンプルサイズ設計の公式を用いています。
【公式】母平均の差に関する非劣性試験のサンプルサイズ設計の公式
【公式】
母平均の差に関する非劣性試験のサンプルサイズ設計の公式
Sample Size Determination for Non-inferiority Unpaired t Test
対応のない連続値データに関するコホート研究・介入研究について、
各群のサンプルサイズを
\begin{gather}
n_1=n_0=N
\end{gather}
各群の母分散を
\begin{gather}
\sigma_1^2=\sigma_0^2=\sigma^2
\end{gather}
帰無仮説と対立仮説を
\begin{gather}
H_0:\mu_1-\mu_0=-\Delta \quad H_1:\mu_1-\mu_0 \gt \Delta
\end{gather}
とする。
各群共通の母集団の標準偏差 \begin{gather} \sigma \end{gather} を具体的定数として与え、 非劣性マージンを \begin{gather} \Delta \left( \gt 0\right) \end{gather} 有意水準と検出力をそれぞれ、 \begin{align} \alpha \quad 1-\beta \end{align} とするとき、 \begin{align} N=2\sigma^2 \left(\frac{Z_\alpha-Z_{1-\beta}}{\Delta+\delta}\right)^2 \end{align}
導出
標本平均の差の漸近分布は、対立仮説の下では、 \begin{gather} \bar{X}-\bar{Y}\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left(\Delta,\frac{2\sigma^2}{N}\right) \end{gather} 帰無仮説の下では、 \begin{gather} \bar{X}-\bar{Y}\xrightarrow[]{d}\mathrm{N} \left(0,\frac{2\sigma^2}{N}\right) \end{gather} 標本平均の分散は、 \begin{gather} \sigma_0^2=\frac{\phi_0^2}{N}=\frac{2\sigma^2}{N} \quad \sigma_1^2=\frac{\phi_1^2}{N}=\frac{2\sigma^2}{N}\\ \frac{\phi_0^2}{N}=\frac{\phi_1^2}{N}=\frac{2\sigma^2}{N}\\ \phi_0^2=\phi_1^2=2\sigma^2 \end{gather}
これを非劣性試験におけるサンプルサイズの設計公式に代入すると、 \begin{align} N=2\sigma^2 \left(\frac{Z_\alpha-Z_{1-\beta}}{\Delta+\delta}\right)^2 \end{align} $\blacksquare$
参考文献
- 山口 拓洋 著. サンプルサイズの設計 後悔先に立たず. 健康医療評価研究機構, 2010, p.59-60
- 丹後 俊郎, 小西 貞則 編集. 医学統計学の事典 新装版. 朝倉書店, 2018, p.335-336
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