平均発生率の差に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式

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【2022年11月3週】 【A000】生物統計学 【A051】コホート研究 【A074】サンプルサイズの設計

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本稿では、平均発生率を指標とするコホート研究について、平均発生率の差に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式を導出しています。基本的には各群に必要な観察人・時を求めることになりますが、曝露時間の分布を仮定すると、必要人数を求めることができます。

なお、閲覧にあたっては、以下の点にご注意ください。

  • スマートフォンやタブレット端末でご覧の際、数式が見切れている場合は、横にスクロールすることができます。
  • 曝露(発症)状況を表す右下の添え字は、「0」である場合(n0,π0 など)や「2」である場合(n2,π2 など)がありますが、どちらも「非曝露群(コントロール群)」を表しています。
  • 漸近的な性質を用いる際は、①中心極限定理が成り立つ、②漸近分散を推定する際に、母数をその一致推定量で置き換えることができるということが成り立つと仮定しています。

【公式】平均発生率の差に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式

【公式】
平均発生率の差に関する優越性試験のサンプルサイズ設計の公式
Sample Size Determination for Incidence Rate Difference

平均発生率を指標とするマッチングなしのコホート研究について、
各群の観察リスク人・時を T1=T0=τ 帰無仮説と対立仮説を H0:λ1λ0=0H1:λ1λ0=Δ とする。

曝露群と非曝露群の平均発生率 λ1λ0 を具体的定数として与え、 有意水準と検出力をそれぞれ、 α1β とするとき、 τ=[Zα2λZ1βλ1+λ0λ1λ0]2λ=λ1+λ02

特に、曝露時間の分布 {ti},{tj} は平均を ηt とし、2つのグループ内の被験者間で同じであると仮定する。 すなわち、 E(T1)=E(T0)=Nηt とすると、 N=[Zα2λZ1βλ1+λ0ηt(λ1λ0)]2

導出

導出

帰無仮説をいいかえると、 H0:λ1=λ0=λ

標本平均発生率の差の漸近分布は、対立仮説の下で δ^dN[Δ,λ1+λ0τ] 帰無仮説の下で δ^dN[0,2λτ] 帰無仮説の下での共通の平均発生率の推定値は、 λ=λ1+λ02 したがって、検定統計量の分散について、 ϕ02τ=2λτϕ02=2λϕ0=2λ ϕ12τ=λ1+λ0τϕ12=λ1+λ0ϕ1=λ1+λ0 これをサンプルサイズの設計公式に代入すると、 τ=[Zα2λZ1βλ1+λ0λ1λ0]2

特に、曝露時間の分布 {ti},{tj} は平均を ηt とし、 2つのグループ内の被験者間で同じであると仮定する。このとき、 E(T1)=E(T0)=Nηt となる。 この場合、 ϕ02N=2λNηtϕ02=2ληtϕ0=2ληt ϕ12N=λ1+λ0Nηtϕ12=λ1+λ0ηtϕ1=λ1+λ0ηt これをサンプルサイズの設計公式に代入すると、 N=[Zα2λZ1βλ1+λ0ηt(λ1λ0)]2

参考文献

  • ジョン・ラチン 著, 宮岡 悦良 監訳, 遠藤 輝, 黒沢 健, 下川 朝有, 寒水 孝司 訳. 医薬データのための統計解析. 共立出版, 2020, p.446-447, p.455

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大学時代に読書の面白さに気づいて以来、読書や勉強を通じて、興味をもったことや新しいことを学ぶことが生きる原動力。そんな人間が、その時々に学んだことを備忘録兼人生の軌跡として記録しているブログです。

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